GenAI在药物研发中的角色
GenAI传统上与理解和生成人类语言有关，然而，其潜力远远超出这一领域，涵盖了生物和化学的复杂语言。例如，人类DNA可以被看作是一个由30亿个字母组成的独特语言。同样，作为生命构建块的蛋白质有自己的由20种氨基酸组成的字母表。化学物质使用简化分子输入行表示法(SMILES)来定义它们的结构。
GenAI可以解释这些语言，帮助发现和开发新的药物疗法。通过将LLM类型的方法应用于这些生物和化学语言，AI模型可以发现以前无法观察到的见解，加快药物研发过程并显著降低成本。鉴于新药疗法的高失败率——只有10%在临床试验中成功——任何提高效率并减少时间和成本的技术都是非常有价值的。
在每个阶段增加价值
GenAI可以应用于药物研发的各个阶段：
1. 目标识别：第一阶段涉及识别要治疗的疾病或状况。GenAI可以分析基因组数据，了解引起疾病的基因或其他潜在的生物过程，这有助于确定新药开发的确切目标。
2. 先导化合物生成：第二阶段是生成潜在的先导化合物——可能针对已识别疾病的化学物质或蛋白质。由于可能的化学物质(超过10^60)和蛋白质(超过10^160)的数量庞大，这是一项艰巨的任务。GenAI可以筛选这些可能性并生成具有所需特性的新的化合物，创建众多可供探索的先导化合物。
3. 优化：在第三阶段，潜在的药物候选物需要进行有效性测试。GenAI可以协助这一大规模筛选过程。例如，NVIDIA与Recursion Pharmaceuticals的合作展示了在一周内筛选超过2.8千万亿小分子-靶点对的能力——这项任务采用传统方法需要10万年。
GenAI使制药公司能够以前所未有的规模、速度和准确性探索潜在的新药，加快进入临床试验的进程。
AI在药物开发中的案例研究
多家公司正在利用GenAI进行药物研发。一个显著的例子是Insilico Medicine，该公司使用AI开发了一种针对特发性肺纤维化的药物，这是一种导致肺功能逐渐衰退的罕见疾病。传统上，这个过程需要六年时间，花费超过4亿美元。通过GenAI，Insilico将成本减少到十分之一，时间缩短到两年半。
Insilico的AI在药物发现过程的每个步骤中都有应用：识别目标分子，生成新的药物候选物，并预测临床试验结果。他们的成功还包括开发出对所有变种有效的AI生成的新冠肺炎药物，并启动了超过30个针对各种疾病(包括癌症)的其他项目。
药物开发的未来
GenAI对药物研发的影响是变革性的。它承诺以更低的成本更快地治愈多种疾病。随着AI解码复杂的生物和化学语言的能力，我们可以预见一个新药开发更快、更高效、更成功的未来。GenAI不仅是技术进步，更是医疗领域的游戏规则改变者，承诺为全球患者带来更好的结果，并在开发未来药物方面发挥关键作用。
