在古代，神农尝百草，这其实就是人工筛选药物的过程。
在现代，看过电影《我不是药神》的人也会知道，新药研发的成本是极高的。
在综艺节目《奇葩说》中，经济学家薛兆丰提到：每一款新药研发的周期大约是20年，平均每款新药的研发费用高达20亿美元。
所以，新药研发是一个高风险高回报的行业。
人工智能时代，情况有了很大的变化，人工智能可以对新药研发有很大的帮助。
药的分类
要理解人工智能对新药研发的帮助，首先需要对药物做一个大致的分类。从药物分子的大小来分，一般可以把药物分为二类。
1. 化学药
化学药的起效成分是单一、明确的化学小分子，分子量通常小于 1000 道尔顿(也就是1000个质子质量)。这种药可以通过实验室化学合成制备，其分子结构可以用紫外可见分光光度计，核磁共振与红外光谱仪等仪器鉴定。这种药物分子可以直接进入细胞产生药效。
著名的阿司匹林(aspirin)就是一种化学药，阿司匹林于1899年3月由德国化学家发明，可用于治疗感冒、发热、头痛等病症。再比如伟哥(viagra)是由美国辉瑞研制开发的一种口服治疗男性性功能障碍的药物，在音乐人李宗盛等人演唱的《最近比较烦》这首歌中，有这样一句“我梦见和饭岛爱一起晚餐， 梦中的餐厅灯光太昏暗， 我遍寻不着那蓝色的小药丸”，这个蓝色的小药丸就是伟哥 ，这也是一种化学药。
2. 生物药
生物药一般是抗体、蛋白(多肽)、核酸类药物，分子量通常远大于1000 道尔顿。所以生物药是大分子药。
比如治疗糖尿病的人工胰岛素就是一种生物药。1958年，中国科学院在王应睐、曹天钦、邹承鲁、钮经义、沈昭文等先生的带领下，正式启动人工合成胰岛素项目，1966年取得巨大成功。我国人工合成的胰岛素其实就是一种人工合成的蛋白质分子，这是一种生物药。
对于人工智能新药研发来说，多数情况下比较适合处理化学药，对于大分子生物药的研发，目前的人工智能技术还有点力不从心。
新药研发与药物靶点
要理解新药研发，我们还要看一下为什么一个人会生病——因为药物是用来治病的。从分子生物学的角度来说，有的病情是由于分子的表达缺失引起的，比如胰岛素降低引起糖尿病;也有的病情是因为分子的表达过强引起的，比如组胺过高引起过敏。
那么，人为什么会生病呢?因为身体是由细胞组成的，细胞是由化学小分子和生物大分子共同组成，它们并不是简单地拼凑在一起，而是相互级联作用构成一个复杂庞大的网络，不同的生理功能可以看成这个巨大网络中一条条串联的线路。
我们身体的疾病，除了外科损伤之外，多数是这个网络上某个线路发生了异常，这就好像某条交通线发生了堵塞一样。吃药的目的就是打开这个拥堵点。这个拥堵点也就是药物分子需要作用的“靶点”。
在分子生物学出现之前，没有药物靶点这个概念。在那个时候，无论是全球各地的草药，还是偶然发现的青霉素，都是根据经验、猜测或者迷信来揣度人体的发病原因。中药就是其中一个例子，一般中药有副作用，这就是因为中药不是根据分子生物学设计出来的，所以它的靶点很散乱，相当于是用散弹枪去打靶，而现代西药则好像是用狙击枪去打靶。
因此，人体内的所有分子都可能成为潜在的靶点，这些分子有可能在细胞膜上，或者在细胞质里，有些可能在细胞核里;这些分子也可能在血液里，或者在大脑中——不同分子的特点不同。比如抗体等生物大分子只能与体液和细胞膜上的分子结合，而化学小分子则更容易穿透细胞膜甚至进入细胞核发挥作用。不同药物进入体内的方式是不同的，一个好的药物需要保证它们不要在进入体内的途中损失掉(比如被胃液的酸性腐蚀等等)。而且药物的设计必须有很好的靶向性，比如有的药需要进入大脑，那么就需要穿过血脑屏障;有的药为了不影响婴儿，则希望它不要透过母婴屏障。最好的药物设计的标准是：设计出来的药只与想治疗的器官和分子发挥作用，而不产生其他的副作用。但是，由于生物功能是一条线路，这个线路上可能不止一个分子有成为靶点的潜力，因此要找到最关键的靶点才会最有效果。但事情没有那么简单，在生物体中，同样一个分子可能是多功能的，如果抑制了这个分子，可能就会引起其他正常功能的损伤，这就是产生副作用，有些副作用还很严重，因此，要选择非常干净特异的分子作为药物靶点。
药物靶点这个概念是分子生物学发展的产物，尤其是基因测序技术发展起来之后才有的新概念。通过研究找到真正作用的原因(分子机理)，可以为药物研发提供了新的原理。
人工智能帮助新药研发
人工智能是需要有大数据作为原料的，而新药研发领域其实是一个大数据非常丰富的宝库，因此这为人工智能提供了用武之地。比如1959年《药物化学》杂志创刊至今，至少发表了45万种化合物作为药物的研究对象，这是一个巨大的数据库，对于这样的大数据，人工智能可以发挥它的独特作用。
不久前，《科学美国人》与世界经济论坛发布了2018年十大新兴技术，人工智能辅助化学分子设计——机器学习算法加速新药研发就是其中之一。
目前，在全球有至少100家企业正在探索新药研发的人工智能方法，在国外，葛兰素史克、默克、强生与赛诺菲公司都已经布局人工智能新药研发。在中国，也涌现了深度智耀、零氪科技与晶泰科技等人工智能新药研发企业，药明康德也战略投资了美国的一家人工智能新药研发公司。
对于化学分子的设计而言，以前的设计是通过人员对分子各种侧链和基团化学性质的经验，人工设计药物。这个过程就跟程序员写程序一样，有的人有天分，写一个程序就能成功运行，有的人没天分，设计了许多也没有好用的。因此，在当时就有很多人说，药物的化学设计是一种艺术，甚至是一种玄学。
现在，则可以用机器来学习药物和药物靶点的结合特点，从而让机器来进行药物设计，这也能大大提高成功设计的概率。人工智能通过计算机模拟，可以对药物活性、安全性和副作用进行预测。
人工智能可以应用在药物开发的不同环节，包括虚拟筛选苗头化合物、新药合成路线设计、药物有效性及安全性预测、药物分子设计等。为什么人工智能提高新药研发的效率呢?因为人工智能有很强大的发现关系的能力，还有很强大的计算能力。在发现关系方面，人工智能可以发现药物与疾病的连接关系，也能发现疾病与基因的连接关系。在计算能力方面，人工智能可以对候选的化合物进行筛选，更快筛选出具有较高活性的化合物，为后期临床实验做准备。人工智能在化合物合成与筛选方面可以比传统手段阶段40%的时间，每年为药企节约上百亿的筛选化合物的成本。
人工智能技术的出现，为中国在新药研发的国际竞争中实现弯道超车提供了一定的可能性。
